帕奇替尼对伴有贫血的骨髓纤维化患者的血液学反应
发布日期：2025-09-23背景：在 3 期 PERSIST - 2 试验（NCT02055781）中，帕克里替尼显示可使非输血独立的骨髓纤维化患者的贫血相关输血需求减少，49%的患者（n = 20/41）在任何 12 周内输血量减少至少 50%，而接受最佳治疗（包括红系支持疗法）的患者中有 9%（n = 4/43）达到此效果（P < .0001）。
数据收集：使用 Integra PrecisionQ 数据库收集真实世界研究数据，该数据库包括电子健康和实践管理数据，80%的数据来自社区肿瘤学实践。
患者确定：确定 2022 年 6 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间在现实环境中开始使用帕克里替尼（index）治疗的骨髓纤维化患者。
纳入标准：如果患者从索引开始至少有 90 天的随访，并且有完整的实验室数据，则将其纳入研究，这些数据是从索引日期到数据可用性结束、研究结束或死亡（以先到者为准）建立的。
评估指标：治疗模式通过基线血红蛋白水平进行总体评估，包括严重贫血（血红蛋白 < 8g/dL）、中度贫血（8 - 10g/dL）和轻度/无贫血（> 10g/dL）；评估的治疗相关结果还包括研究结束时的血红蛋白反应、血小板计数和血红蛋白水平；研究目的是评估骨髓纤维化患者的血红蛋白反应，其中包括在现实环境中接受帕克里替尼治疗的贫血患者。
基线患者特征
在真实世界研究中纳入的患者中（n = 49），中位年龄为 76 岁（IQR，67.0 - 82.0），大多数患者为男性（55.1%）和白人（59.1%）。指数时的血小板计数中位数为 72.0 x 10⁹/L（IQR，32.0 - 159.0），指数时的血红蛋白水平中位数为 7.5 g/dL（IQ，6.9 - 8.5）。61.2%的患者在指数时贫血严重，22.4%为中度，16.3%为轻度/无贫血。指数的中位随访时间为 10.0 个月（IQR，5.0 - 15.0）。
Pacritinib 对血红蛋白和血小板的反应
血红蛋白反应：从指数到第 90 天，血红蛋白水平以 17%的中位数变化增加，并在第 180 天保持稳定。在总体人群中，指数时的血红蛋白水平中位数为 7.5 g/dL（IQR，6.9 - 8.5），第 90 天为 8.8 g/dL（IQ，7.6 - 10.4） ，第 180 天为 8.8 g/dL（IQ，7.4 - 10.3）。
血小板反应：血小板总数在 180 天内保持稳定。中度和轻度/无贫血患者在 90 天时血小板计数有所改善，重度贫血患者在 180 天之前血小板计数保持稳定。在总体人群中，指数时的血小板计数中位数为 72.0 x 10⁹/L（IQR，32.0 - 159.0），第 90 天为 82.0 x 10⁹/L（IQR 未完整给出），第 180 天为 64.5 x 10⁹/L（IQR，33.8 - 139.5）。
