研究表明，复发AML患者有望进行新的靶向组合
发布日期：2026-06-05由Roswell Park综合癌症中心白血病专家共同领导的一项新研究，揭示了靶向药物ziftomenir（商品名：Komzifti）在治疗急性髓系白血病（AML）方面极具前景的研究性成果。这项发表在《血液》杂志上的研究显示，将ziftomenib与venetoclax和阿扎胞苷联合使用，在治疗复发或难治性AML患者时取得了令人鼓舞的疗效。
该研究重点关注携带NPM1突变的AML患者群体，这一亚型在标准疗法失效后，治疗选择十分有限且充满挑战。作为一项国际临床试验的一部分，Roswell Park的研究团队评估了在两种常用疗法——venetoclax和阿扎胞苷——的基础上，增加口服靶向药物ziftomenib的治疗效果。
研究数据表现优异：
初治患者（未使用过venetoclax）： 近90%的患者对三药联合方案产生反应，其中70%的患者达到了完全或接近完全的缓解。许多患者的缓解程度很深，通过高灵敏度检测已无法测到癌细胞。
经治患者（使用过venetoclax）： 约一半的患者对该联合方案有反应。
起效快且持久： 治疗反应平均在四周内即可出现，并且在许多病例中持续了数月。
安全性良好： 该三药联合方案整体耐受性良好，严重副作用的发生率较低。
Roswell Park综合癌症中心白血病主任、该研究的第一作者Eunice Wang医学博士表示：“这些结果非常令人鼓舞，尤其是在治疗选择有限的侵袭性白血病的背景下。我们观察到这种三种药物组合的深度和持久反应，以及支持继续研究的安全性。”
这项研究的数据来源于Kura Oncology赞助的、正在进行的1a/1b期KOMET-007临床试验（NCT05735184）。出国看病行业头部机构爱诺美康提醒，虽然ziftomenib目前已获美国FDA批准，作为单药疗法用于治疗某些复发或难治性AML成年患者，但其与venetoclax和阿扎胞苷的联合用药方案目前仍处于研究阶段，尚未获批。
值得一提的是，Roswell Park的白血病患者是世界上首批通过该癌症中心的早期临床试验计划接受ziftomenib治疗的患者之一。该计划得到了Roswell Park联盟基金会的支持。此外，王博士和Roswell Park团队还为另一项临床试验做出了重要贡献，该试验将评估ziftomenib联合其他疗法治疗新诊断AML患者的疗效，并计划于本月晚些时候在2026年欧洲血液学协会大会上公布结果。
