美国食品药品监督管理局批准Exousia Pro孤儿药用于脑胶质瘤
发布日期：2025-12-08Exousia Pro股份有限公司作为一家处于临床阶段的生物技术企业，专注于运用外显子技术治疗癌症及其他各类疾病。近日，该公司已成功获得美国食品药品监督管理局（FFDA）授予的孤儿药资格认定，用于针对恶性神经胶质瘤（亦称多形性胶质母细胞瘤，简称GBM）患者开展治疗。
这一重大进展由Exousia Pro股份有限公司对外发布新闻稿予以宣布。新闻稿中指出，其旗下子公司Exousia AI携手Marvin s.Hausman博士，于2024年提交了针对基于外显子体的GBM治疗的孤儿药资格认定申请。
公司科学顾问委员会主席豪斯曼在新闻稿所发布的声明中表示：“GBM作为中枢神经系统（CNS）肿瘤中最为常见且恶性程度极高的一种，目前尚缺乏充足有效的治疗手段。而我们开创性的外泌体技术，具备将包含遗传物质在内的多种治疗方式精准输送至癌细胞（如GBM细胞）内部的能力。在此次孤儿药申请中所提及的治疗技术，是采用装载有特定核酸的外泌体开展治疗，并与当前现有的标准抗癌疗法相结合，从而实现对GBM的有效治疗。”
据ScienceDirect定义，外显子组指的是基因组中负责编码蛋白质的区域，约占整个基因组的1% - 2%，其中包含了约85%的致病变异。
正如美国食品药品监督管理局在其官方网站所阐释的，该机构有权将孤儿药资格认定授予那些旨在预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。获得这一认定后，赞助商将有资格享受一系列激励政策，例如在符合条件的临床试验中享受税收优惠、免除用户费用，以及在药物获得美国食品药品监督管理局批准后，可能享有长达七年的市场独占期。
Exousia Pro公司总裁Matthew Dwyer在新闻稿的声明中表示：“公司对于荣获这一称号深感欣喜。我们难以确切估算[孤儿药资格认定]所蕴含的价值，其潜在价值可能高达数千万美元。随着我们治疗方案的持续推进，我们即将与投资银行家展开合作，将[孤儿药资格认定]转化为实际的经济效益。GBM是一种极为可怕的疾病，对于大多数患者而言，几乎等同于被宣判死刑。我们坚信，我们的联合治疗方案有望改变疾病的发展进程，并对这一患者群体产生重大而积极的影响。”
更多关于胶质母细胞瘤的信息
据国家癌症研究所官网定义，神经胶质细胞是指那些能够将神经细胞固定于特定位置，并助力其正常发挥功能的细胞。
胶质瘤并非某种特定类型的脑肿瘤，按照美国癌症协会的说法，它是一个通用术语，用于描述起源于神经胶质细胞的肿瘤，例如星形细胞瘤，而胶质母细胞瘤便包含其中。该协会在其网站指出，大约十分之三的脑肿瘤属于胶质瘤。高级星形细胞瘤往往呈现出快速生长的态势，并会向周围的正常脑组织扩散。GBMs，也被称为4级星形细胞瘤，是生长速度最快的胶质瘤类型，占所有胶质瘤的一半以上，同时也是成年人中最为常见的恶性脑肿瘤。
根据美国脑肿瘤协会提供的数据，胶质母细胞瘤约占所有原发性脑肿瘤的14%，美国每年平均诊断出超过12000例胶质母细胞瘤病例。
