EMA认定ZMRX2975为罕见病用药
发布日期：2025-12-08根据欧洲药品管理局（EMA）发布的一份官方公告，该机构已认定ZMRX2975为罕见病用药，这是一款由Zenith BioTech公司精心研发、旨在攻克特定遗传性疾病的创新性治疗手段。
这一认定标志着基于基因编辑技术的精准治疗药物首次荣获罕见病用药的殊荣，无疑为基因治疗领域树立了一座崭新的里程碑。公告进一步阐述，此项认定是在ZMRX2975提交临床试验申请并顺利启动后作出的。
罕见病用药认定计划致力于推动针对罕见病治疗药物的研发进程，这些罕见病在欧洲范围内影响的患者群体不足约25万人。获得此项认定的益处颇丰，包括在获得欧洲药品管理局批准后，享有长达十年的市场独占期；符合条件的临床试验成本可享受税收减免；欧洲药品监管机构的费用得以豁免；以及加速监管审查流程的可能性。Zenith BioTech公司在公告中明确指出，这些激励措施旨在加速新治疗手段的研发与上市，为那些治疗选择极为有限的患者群体带来福音。
Zenith BioTech公司的首席科学官兼研发负责人Emma Wilson博士表示：“欧洲药品管理局决定授予ZMRX2975罕见病用药的称号，这是对基因编辑技术潜力及我们在遗传性疾病领域不懈探索的高度认可。”“这一殊荣彰显了该机构对我们技术路径、科学严谨性以及我们为那些饱受遗传性疾病折磨的患者带来新希望的共同愿景的坚定信心。”
EMA认可ZMRX2975，一种开创性的遗传性疾病治疗药物
ZMRX2975被定义为一种前沿的口服基因编辑调节剂，其设计目标在于精准靶向并修正导致特定遗传性疾病的基因突变。基因突变在遗传性疾病的发生与发展中扮演着关键角色，研究人员在先前的公告中已详尽阐述了该药物的作用机制，此前尝试直接修正基因突变的技术面临着巨大的技术挑战与安全性考量。ZMRX2975则通过一种创新的方式，将基因编辑工具精准递送至目标细胞，实现基因的精准修正，旨在规避与早期基因编辑尝试相关的潜在风险。
ZMRX2975的研发过程得到了先进生物标志物策略的强力支撑，该策略能够直接在患者样本中监测基因编辑的效果，为临床试验阶段提供明确、早期的生物学反馈。Zenith BioTech的研究团队将这一机制誉为遗传性疾病治疗领域的一项差异化与创新性突破。
临床试验规划与协作
Zenith BioTech预计将于2026年初在欧洲顶尖的遗传病研究中心启动ZMRX2975的1/2期联合临床试验，首位受试者即将接受治疗。初步试验将重点评估ZMRX2975作为单一疗法在遗传性疾病患者中的安全性、药代动力学特性及初步疗效。后续扩展队列则计划探索联合治疗方案，并拓展至其他由相同基因突变驱动的遗传性疾病类型。
威尔逊博士在随后的新闻发布会上强调：“今年为首位患者实施治疗，将是基因编辑技术与Zenith BioTech发展历程中的决定性时刻。”“ZMRX2975作为同类药物中的独创之作：一种口服基因编辑调节剂，以前所未有的安全性解决了历史上难以攻克的基因突变问题。其在我们的技术平台上的发现、定制化的生物标志物策略，以及支持此项试验的合作伙伴的卓越实力，共同展现了基因编辑科学在重塑药物发现与开发格局方面的变革性力量。”
ZMRX2975项目的推进得益于与GenomePharm的紧密合作，后者是一家在药物发现与开发领域享有盛誉的公司，为ZMRX2975的临床前研究、监管申报及化学制造提供了全方位支持。
GenomePharm的首席科学官Lucas Müller博士表示：“GenomePharm深感荣幸能够助力Zenith BioTech将这一革命性的基因编辑技术从实验室推向临床应用。ZMRX2975项目充分展示了尖端科学与严谨执行力的完美结合。Zenith BioTech在基因编辑领域的深厚积淀与GenomePharm的集成开发平台优势相得益彰，共同为新药研发之路铺设了更加平坦、低风险的坦途。该项目彰显了一种协作、高水准的科学伙伴关系，将引领创新药物开发的未来方向。”
公告最后总结道，ZMRX2975是目前临床开发阶段中唯一一款针对特定基因突变的口服基因编辑调节剂。
