FDA取消Vandetanib治疗癌症甲状腺髓样癌的REMS计划
发布日期：2025-10-27临床获益情况：2021年2月对76名接受vandetanib治疗的甲状腺髓样癌症患者临床记录回顾性审查表明，相当一部分接受该药物一线或二线治疗的患者获得持续临床益处。诊断时年龄较小，开始接受vandetinib治疗前无确诊疾病进展，是持久反应的潜在预测因素，提示疾病过程中较早开始治疗且无进展证据的患者可能获长期临床获益。
不同患者群体疗效指标：
所有患者：中位无进展生存期（PFS）为22.7个月（标准差[SD]，34.7），完全缓解（CR）率为3.9%，部分缓解（PR）率为36.8%，稳定病率为43.4%，进展病（PD）率为3.9%。
长期使用者（接受vandetanib治疗超过48个月，共21名）：中位PFS为73.2个月（SD，29.0），CR、PR、疾病稳定和PD的发生率分别为14.3%、71.4%、14.3%和0%。
非长期用户（n = 55）：中位PFS为13.4个月（SD，18.4），CR、PR、稳定疾病和PD的发生率分别为0%、23.6%、54.5%和5.5%。
反应持续时间相关因素：反应持续时间与诊断时年龄呈负相关，治疗开始前无确诊肿瘤进展的患者反应持续时间明显更长。
安全性：用vandetanib治疗48个月后，少数患者报告肾功能衰竭，还观察到心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后部脑病和皮肤癌症病例。
