美国食品药品监督管理局批准Modeyso用于弥漫性中线胶质瘤患者
发布日期：2025-08-07美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Modeyso（多达维普龙）用于加速治疗一岁及以上患有H3K27M突变的弥漫性中线胶质瘤（DIPG）的成人和儿童患者，这些患者在接受先前治疗后病情已进展。据该机构所述，Modeyso作为一种蛋白酶激活剂，是首个获得FDA批准用于治疗此类H3K27M突变DIPG的全身疗法。
词汇解释：
- Karnofsky性能状态/Lansky性能状态：用于评估患者功能状态的评分系统。
- 客观缓解率：指癌症治疗后肿瘤缩小或消失的患者比例。
- 反应持续时间：患者对治疗的反应时间。
- 超敏反应：过度的免疫反应。
- QTc间期延长：心脏在两次心跳之间充电时间延长。
- 胚胎-胎儿毒性：对发育中的胚胎或胎儿可能产生的副作用。
在评估Modeyso有效性的研究中，包括50名复发性H3K27M突变DIPG的成人和儿童患者，他们参与了美国五项开放标签、非随机临床试验之一（ONC006、ONC013、ONC014、ONC016和ONC018）。这些患者接受了单药Moediso治疗。研究显示，在放射治疗后90天，患者Karnofsky Performance Status/Lansky Performance Status评分至少为60分，皮质类固醇使用稳定或减少，总体反应率为22%，中位反应持续时间为10.3个月。其中，11名有客观反应的患者中，73%的患者反应持续时间至少为6个月，27%的患者反应时间至少为一年。
根据FDA，该药物的处方信息包括对超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警告和预防措施。成人推荐剂量为625毫克，每周口服一次；对于儿科患者，推荐剂量则根据体重来确定。
在FDA批准之前，生物制药公司Chimerix于今年2月宣布，其新药申请已获得监管机构的接受，并因此获得优先审查。Chimerix首席执行官Mike Andriole在批准发布时表示：“这一重要里程碑使我们更接近于为复发性H3K27M突变DIPG患者提供第一种专门的治疗方案。”药物研发在针对K27M突变弥漫性胶质瘤患者方面取得了新进展。这类高级别胶质瘤患者面临严峻的预后，治疗选择极为有限，主要依赖姑息治疗。我们的研究团队正与美国食品药品监督管理局紧密合作，加速其审查进程，并积极筹备潜在的商业化推广，以确保患者能够迅速获得所需的治疗。
在最新新闻发布中，Modeyso已在美国获得快速通道认证，并在美国、欧洲和澳大利亚获得孤儿药认证。
关于临床试验的详细信息
《临床肿瘤学杂志》2024年发表的一项临床试验结果显示，共有4名儿童和46名成人患有复发性弥漫性中线胶质瘤，且携带H3K27M突变，他们参与了此次试验。所有50名患者均接受了口服药物治疗，而桥脑和脊柱肿瘤患者则不符合参与条件。
试验的主要目标是评估总体反应率；研究还旨在观察反应持续时间、反应时间、皮质类固醇反应、性能评分反应以及根据RANO低级别胶质瘤标准的总体反应率。
在安全性方面，大约20%的患者出现了3级（严重）治疗相关的紧急副作用。记录到的最常见副作用为疲劳。值得注意的是，没有患者出现4级（危及生命）副作用，且没有因治疗或治疗中断而导致死亡。
基于以上结果，研究人员得出结论：“ONC201作为单一疗法显示出良好的耐受性，并在复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤中展现出持久且具有临床意义的疗效。”
