BCB-276 赢得 FDA 对儿童脑桥胶质瘤突破性治疗的首肯
发布日期：2025-08-11美国食品和药物管理局已经授予自体B7-H3靶向CAR T细胞疗法BCB-276突破性疗法称号，用于治疗弥漫性内在脑桥神经胶质瘤(DIPG)的儿童患者。该名称得到了1期BrainChild-03试验(NCT04185038)数据的支持，数据显示，可评估的DIPG患者(n = 21)在输注CAR T细胞治疗后的中位总生存期(OS)为10.7个月，诊断后的中位OS为19.8个月。
值得注意的是，3名患者分别在诊断后44个月、45个月和52个月仍然存活。关于安全性，1例3岁患者报告了4级肿瘤内出血的剂量限制性毒性(DLT ),该患者在招募和首次输注之间出现了进行性疾病。最常见的不良反应(AE)包括头痛(81%)、恶心/呕吐(81%)、疲劳(62%)和发热(57%)，尽管大多数AE为1级或2级。研究作者指出，发烧被认为是局部免疫激活的证据，而不是细胞因子释放综合征(CRS)。未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征的病例。
BrainChild Bio的创始人兼首席科学官Michael Jensen博士在新闻发布会上表示:“突破性疗法的指定使我们有可能加快BCB-276作为CAR T细胞疗法的发展道路，这可能会改变DIPG的治疗方式。这一指定对于患有这些毁灭性脑瘤的儿童和家庭来说是一个重要的里程碑，代表了治疗儿童和成人中枢神经系统[CNS]脑瘤的新范式，包括大量患有胶质母细胞瘤和脑转移瘤的患者。”
BrainChild-03是在华盛顿西雅图儿童医院进行的一项1期研究，研究人员招募了1至26岁的难治性或复发性中枢神经系统疾病患者，这些患者没有可用的标准治疗，或者在完成标准治疗后的任何时间点患有DIPG或弥漫性中线神经胶质瘤。
