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乳腺癌治疗的成效都取决于哪些因素

任何临床方案的结局可能都是多面的，设想一种情形后，每个决定都有一维的数值型的结局，那么每个结局都可以用一个“数字”表示，至少在理论上是这样的。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，这种数字分配代表了每个结局的整体价值或者利益，称为效用。决策分析方法，就是在考虑相关预测概率的基础上，求得平均效用；得到的平均大小，就是这个决策的效用，可以根据效用对不同的决策进行比较。

乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，在这个过程中预测概率的主要作用，就是使得Bayesian方法，能够较为理想的适用于决策制定，决策制定、决策分析和决策理论这些术语会交替使用。用平均效用估计风险的效果令人满意，但是当结局是健康状况或者临床试验结果时，这种估计是否仍然恰当就不明确了。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，另一方面也很难估计这些结局的效用，然而我们必须要做出决定。

当面对各种决策一系列可能结局及其联合概率时，将多种结局减少为一维，将会十分有利于决策选择。另外，改变假定的概率和效用，可以评估决策过程各个方面的灵敏度。假设在一个双臂临床试验中用决策分析方法确定样本量，该临床试验的目的是了解不同的疗法。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，了解这些疗法的好处是，可能会影响到研究疾病今后的治疗。

在决策分析中，可以考虑给予所有患有目标疾病的患者，疗效好的药物。一个临床试验设计的效用，是其对患者的后续效应，包括那些参与试验的患者和未参与试验的患者。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，这种方法与贝尔蒙报告形成了鲜明的对比，贝尔蒙报告中，参与试验时处理组患者的信息，不同于试验完成后治疗患者的信息。这些计划中的临床试验结论，可能会使一些患者受益，称为患者地平线，其数值大小，取决于疾病的患病率和替代治疗方法的可及性。

如果治疗方法改进的话，可能从中受益的原发性乳腺癌患者的数目，是非常大的。但是对于一个罕见的儿童癌症类型来说，N的数值很小；当N比较大时，试验的价值也比较大，然而当N很小时，如果对目前患者的治疗更有效，则试验的价值也会更大。因此，这两个极端值有不同的样本量含义，但是通过把握度计算样本量时，却要给予同等重视。

乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，在N很小的情况下，大部分甚至全部的患者，可能会参与到试验中，即使会有后续的其他患者从该试验结果中受益，这种受益也是极其有限的。在N很大的情况下，某一项试验可能太小而不足以让所有患者，在两种治疗之间做出知情选择，因此有大量没能参与试验的患者，需要接受较差的治疗。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，如果试验的目的是，给予尽可能多的患者更有效的治疗，那么样本量主要取决于N的大小。

通常情况下N值不能准确已知，尤其是当决定N大小的两组疗效和副反应也未知时。然而，确定临床试验样本量时，只需要考虑N的数量级即可。确定N的准确度并不那么重要，考虑到一些极端情况，一些常见疾病（N很大）比罕见疾病（N很小）需要的样本量要大。乳腺癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，当N未知时，其结果是用均数代替N，因此专家们应该评估每年的患者数量，以及未来几年可用的其他可能的治疗方法，从而用于试验设计。