创新药物Zusduri：为复发性LG-IR-NMIBC患者带来新希望
发布日期：2025-08-25引言
在膀胱癌治疗领域，复发性低级别中间盘非肌肉浸润性癌症（LG-IR-NMIBC）一直是困扰患者和医生的难题。传统治疗方式存在诸多局限，而近期UroGen Pharma公司研发的Zusduri（mitomycin）膀胱内溶液带来了新的曙光。
Zusduri：药物概况与独特优势
药物基本信息
Zusduri膀胱内溶液，曾用名UGN-102，是专为患有复发性低级别、中等风险非肌肉浸润性癌症的成人设计的创新药物。它借助UroGen专有的RTGel技术，采用缓释水凝胶制剂，可在门诊环境中通过导尿管将丝裂霉素直接输送到膀胱，实现无需手术即可治疗肿瘤。
获批背景与意义
在ENVISION 3期试验中，Zusduri展现出了卓越的疗效。试验数据显示，72.2%的患者在3个月时达到完全缓解，且在24个月时仍保持缓解状态。基于这一显著成果，该药物于6月获得批准，成为美国食品药品监督管理局批准的首个用于治疗复发性LG-IR-NMIBC成年患者的药物。这一突破为饱受疾病折磨的患者提供了新的治疗选择，改变了以往的治疗格局。
ENVISION试验：疗效与安全性的有力验证
试验设计与实施
该试验在56个地点招募了240名患者，参与者每周接受六次Zusduri给药。试验的主要目标是调查治疗开始后三个月的完全缓解率，关键的次要目标是探究在三个月内实现完全反应的人中，这种反应的持久性。
疗效数据解读
短期与长期缓解效果显著：在三个月时，72.2%的患者达到完全缓解，且在24个月时仍保持缓解，三个月完全缓解后的中位随访时间为23.7个月，中位缓解持续时间尚未达到。这表明Zusduri不仅能迅速起效，还能提供持久的疗效。
事件发生率稳定：Sandip Prasad博士指出，在达到完全缓解的患者中，随着时间的推移，事件发生率保持稳定。24个月内保持无事件的概率仍为72.2%，突显了该疗法持续的疗效和作为持久治疗选择的潜力。
安全性评估
常见副作用多为轻中度：最常见的副作用发生在10%或更多的患者身上，包括排尿疼痛（排尿困难）、高钾、高肌酐（肾功能下降的征兆）、低血红蛋白（贫血）、高嗜酸性粒细胞（一种白细胞）、肝酶升高（AST和ALT，可能表明肝脏刺激）、低淋巴细胞和中性粒细胞（有助于抵抗感染的白细胞类型）、尿路感染和尿液中带血（血尿）等，但大多数副作用为轻度至中度。
严重副作用发生率较低：12%的患者出现了严重的副作用，其中膀胱排空困难（尿潴留）发生率为0.8%，尿道狭窄发生率为0.4%。总体来看，Zusduri的安全性在可接受范围内。
疾病现状与治疗困境：凸显Zusduri的重要性
疾病流行情况
美国每年约有82000人被诊断患有这种类型的膀胱癌症，约有59000人复发。该疾病主要影响老年人，中位诊断年龄为73岁，且他们通常伴有其他健康状况，这进一步增加了治疗的难度和风险。
传统治疗方式的局限
目前的标准治疗是经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），这是一种通常在全身麻醉下进行的手术。然而，高达70%的非肌肉浸润性癌症患者出现复发，尤其是那些患有低级别、中风险疾病的患者，他们面临更高的发病率，需要在一生中进行多次TURBT。这些重复的手术不仅会影响患者的身体健康和生活质量，还可能增加死亡风险。
专家观点：肯定Zusduri的变革潜力
UroGen首席医疗官Mark Schoenberg博士表示，ENVISION试验的24个月反应数据突显了Zusduri对复发性LG-IR-NMIBC成年患者的变革潜力。对于长期忍受复发和重复手术循环的患者群体来说，Zusduri提供了一种新的治疗选择，能够帮助提供持久的完全反应，并有意义地延长无事件间隔，代表着在照顾这些患者的方式上取得了重大进展。
结论
Zusduri作为一种创新药物，在ENVISION试验中展现出了显著的疗效和可接受的安全性。它为复发性LG-IR-NMIBC患者提供了一种无需手术的治疗选择，有望改变传统的治疗模式，提高患者的生活质量，延长无事件间隔。随着Zusduri的获批和应用，相信将为众多患者带来新的希望和福音，推动膀胱癌治疗领域的发展迈向新的台阶。
