回顾性数据显示帕格雷替尼能改善骨髓纤维化 TSS
发布日期：2024-12-01根据2024年ASCO年会上提交的3期PERSIST-2试验(NCT02055781)的回顾性分析数据，与最佳可用疗法(BAT)相比，Pacritinib (Vonjo)在需要输注红细胞(RBC)的骨髓纤维化患者中表现出显著的症状改善。
研究结果显示，31%的输血依赖患者(n = 35)接受帕格雷替尼治疗后，总症状评分(TSS)至少降低了50%,而接受BAT治疗的患者(n = 34P =.034)。BAT组包括接受低剂量ruxolitinib(Jakafi；n = 13)，这些患者中的15%经历了至少50%的TSS降低。
对基线血小板计数低于50 × 109/L的患者进行的进一步分析显示，帕格雷替尼(n = 21)在24%的患者中使TSS评分降低至少50%，而BAT (n = 20)和ruxolitinib (n = 9)分别为10%和11%。“这项回顾性分析表明，与BAT或低剂量ruxolitinib相比，pacritinib提供了实质性的症状益处，特别是在需要红细胞输血的患者中，”首席研究作者Stephen T. Oh，MD，PhD及其同事在数据的海报演示中写道。
PERSIST-2是一项随机3期研究，旨在评估在骨髓纤维化和血小板减少症患者中应用pacritinib与BAT的疗效。值得注意的是，之前的研究结果支持2022年2月FDA加速批准pacritinib用于治疗血小板计数低于50 × 109/L的中度或高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者。
回顾性分析包括基线时非输血依赖性(TI)的患者。为了纳入研究，他们需要在研究终止前至少22周被随机分配到2个治疗组中的一个，并且基线血小板计数不超过100 x 109/L。回顾性分析的主要目的是在第24周时患者的TSS减少至少50%的比率和患者对变化的总体印象(PGIC)。
