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FDA授予ficerafusp alfa联合Keytruda突破性治疗指定，为头颈部鳞状细胞癌患者带来新希望

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）传来重大消息，授予ficerafusp alfa与Keytruda（pembrolizumab）联合使用突破性治疗指定。这一指定针对的是转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗，不过，人乳头瘤病毒（HPV）阳性口咽鳞状细胞癌除外，仅适用于肿瘤表达PDL1且综合阳性评分至少为1的患者。

　　进展宣布与临床意义

　　这一重要进展由临床阶段生物制药公司Bicara Therapeutics通过新闻稿对外宣布。新闻稿指出，这一指定意义非凡，凸显了HPV阴性头颈部鳞状细胞癌作为一种独特临床指征正日益受到认可。此类指征不仅治疗选择有限，而且患者预后极差，这一突破无疑为相关患者带来了新的曙光。

　　Bicara Therapeutics首席医疗官David Raben博士在声明中强调：“这一认可充分体现了HPV阴性患者（即患有转移性或不可切除的复发性头颈部鳞状细胞癌的患者）对有效治疗手段的迫切需求。”同时，他也进一步表明，公司坚信由ficerafusp alfa与Keytruda协同作用所带来的深度且持久的反应，关键在于ficerafusp alfa使肿瘤穿透的能力，这是实现长期临床效益的重要保障。

　　突破性疗法指定的依据

　　该突破性疗法的指定并非空穴来风，而是得到了多个1期和1b期剂量队列研究结果的有力支持。这些队列研究主要聚焦于评估HPV阴性转移性或不可切除复发性头颈部鳞状细胞癌患者的一线治疗组合效果。在2025年美国临床肿瘤学会年会上公布的数据显示，该联合治疗展现出良好的安全性和耐受性，中位反应持续时间长达21.7个月，中位总生存期为21.3个月，为患者带来了显著的生存获益。

　　公司展望与试验进展

　　Bicara Therapeutics首席执行官Claire Mazumdar对此表示：“这一突破性疗法指定为ficerafusp alfa在疾病治疗潜力方面的重要性提供了外部有力验证，同时也为我们正在推进的关键试验FORTIF - HN01奠定了坚实基础。”公司期待与美国食品药品监督管理局紧密合作，加速将这一创新疗法推向临床，让患者早日受益。

　　今年早些时候，FORTIF - HN01研究已正式启动，首批患者顺利入组。这是一项针对特定患者群体（即患有转移性或不可切除复发性头颈部鳞状细胞癌的患者）开展的ficerafusp alfa联合Keytruda的2/3期临床试验。南卡罗来纳州医科大学霍林斯癌症中心的John Kaczmar博士在当时发布的新闻稿中指出：“头颈部鳞状细胞癌发病率呈上升趋势，但存活率却依旧低迷，尤其是HPV - 阴性疾病患者，这充分凸显了对创新治疗选择的迫切需求。”他还表示，看到用ficerafusp alfa治疗的这些患者早期出现的临床活动迹象，让人备受鼓舞，期待这一疗法能为解决该领域严重未满足的需求贡献力量。

　　试验招募与预期时间

　　根据clinicaltrials.gov上的信息，该试验正在美国、加拿大、澳大利亚和新西兰的50个地点积极招募患者，计划招募约650名患者。预计主要完成日期为2028年4月，不过，此处存在信息错误，预计研究完成日期不可能早于主要完成日期，推测可能是2029年7月（原信息2019年7月有误）。

　　突破性疗法指定解读

　　美国食品药品监督管理局在其网站明确解释，突破性疗法的指定旨在加快开发和审查用于治疗严重疾病的药物进程。初步临床证据表明，该药物在临床重要终点上相较于现有疗法可能有实质性改善，这一机制为创新药物的快速上市提供了有力保障。

　　Ficerafusp alfa的作用机制

　　据新闻稿介绍，Ficerafusp alfa是一种一流的双功能抗体。它通过打破肿瘤微环境中的障碍来推动肿瘤渗透，而这些障碍一直是多种实体瘤癌症治疗面临的挑战。该抗体巧妙地结合了两个靶标，一方面是EGFR导向的单克隆抗体，另一方面其结构域能够与人类转化生长因子β结合，这种独特的作用机制为其在肿瘤治疗领域的应用奠定了坚实基础。