FDA 批准用 RPDD 治疗儿童型弥漫性高级别神经胶质瘤
发布日期：2025-04-21FDA已批准紫苏醇(NEO100)用于治疗儿童型弥漫性高级别神经胶质瘤(HGG)患者的罕见儿科疾病命名(RPDD)。
NeOnc Technologies的执行主席Amir Heshmatpour在新闻发布会上表示:“这一指定标志着我们为儿童[经历]这种侵袭性脑癌开发创新疗法的一个重要里程碑。”“我们仍然致力于通过临床开发来推进NEO100，为面临这种毁灭性疾病的患者和家庭带来新的希望。”
这项开放标签研究将包括年龄为5至18岁的患者，这些患者患有经影像学证实的、新诊断的或复发的儿科型HGG，包括H3 K27改变的弥漫性中线神经胶质瘤(DMG)；H3 G34–突变型弥漫性半球神经胶质瘤；3级和4级H3野生型和IDH野生型弥漫性儿童型HGG，其影像学和/或病理学结果与DMG一致；或涉及脑干或后颅窝的复发性恶性肿瘤。
如果患者患有复发性或进行性疾病，则符合条件的患者还必须已从先前治疗的所有急性不良反应(AE)中康复。允许之前接受最大儿童标准剂量替莫唑胺(Temodar)或地塞米松治疗的患者参与本研究，替莫唑胺或地塞米松的最大儿童标准剂量在放射治疗期间为每剂90 mg/m2，持续42天。在基线MRI扫描前，接受地塞米松治疗的患者必须接受稳定或递增剂量的药物治疗至少3天。
如果患者被诊断患有纳入标准中未描述的任何儿科型神经胶质瘤，目前正在接受另一种研究药物或其他抗癌治疗，或患有影响其免疫系统的已知疾病，则患者将被排除在试验之外。NeOnc Technologies的首席执行官兼首席科学官Thomas Chen博士在新闻发布会上补充说:“NEO100获得RPDD是我们为面临弥漫性高级别胶质瘤的儿童开发有效治疗方法这一使命中的关键一步。这一称号不仅验证了我们研究的潜力，还加强了我们提供创新疗法的承诺，从而真正改变儿童的生活。”
