FDA 批准 VCN-01 治疗视网膜母细胞瘤的罕见儿科药
发布日期：2024-09-05Theriva Biologics的首席执行官Steven A. Shallcross在新闻发布会上说:“FDA决定授予VCN-01罕见的儿科药物指定，这突出表明迫切需要为患有视网膜母细胞瘤的儿科患者提供新的治疗方案。”我们对这一重要的进步感到鼓舞，同时，我们将继续与领先的医生和监管机构密切合作，完善我们对VCN-01的临床策略，将其作为晚期视网膜母细胞瘤儿科患者化疗的辅助手段。
“最近，研究者发起的评估难治性视网膜母细胞瘤儿童患者玻璃体内注射VCN-01的安全性和活性的1期试验结果被研究监测委员会确定为阳性。这项研究的数据将进一步为我们在这一高需求领域的临床开发路径提供信息，”Shallcross补充道。
VCN-01是一种全身性、选择性、降解基质的溶瘤腺病毒，设计用于在原发性肿瘤和转移细胞内复制并降解肿瘤基质。由于其作用机制，VCN-01可以溶解肿瘤细胞，增强同步化疗的效果，并增强肿瘤免疫原性。
2024年4月，Theriva宣布了对化疗或放疗难治的眼内视网膜母细胞瘤患者进行的1期试验(NCT03284268)的阳性topline结果。1期，开放标签，剂量递增试验招募了1至12岁的患者，他们唯一推荐的治疗是眼球摘除。患者需要患有体细胞RB1突变的视网膜母细胞瘤和单眼的活性肿瘤；或一只眼睛中有活动肿瘤的生发RB1突变，而对侧眼睛未受影响、摘除或无肿瘤活动。
VCN-01分两次玻璃体内注射给药，间隔14天，剂量为每只眼睛2×109 VP(n = 1)或每只眼睛2×1010 VP(n = 8)。来自单中心试验的结果表明，VCN-01在可评估的患者中耐受性良好(n = 9)。大多数治疗相关的不良反应为1级或2级。未报告剂量限制性毒性，眼部或全身毒性均为3级或更低。研究者报告了VCN-01注射后眼部炎症和相关混浊。炎症得到控制，在局部和全身施用抗炎药的情况下，玻璃体混浊在某些情况下得到改善。关于疗效，4名患者出现反应，其特征是玻璃体种子密度明显改善。
