FDA 批准 Maraleucel 用于复发或难治性 CLL 或 SLL
发布日期:2024-04-11FDA已授予lisocabtagene maraleucel(liso-cel;Breyanzi)用于治疗患有复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成年患者,这些患者之前接受过至少2种既往疗法,包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。
监管决定基于1/2期超越CLL 004研究(NCT03331198)的缓解率和缓解持续时间(DOR)数据,其中CAR T细胞疗法(n = 65)的完全缓解率为20%(95%可信区间为11.1%-31.8%)。在数据截止日期时,那些达到CR的人经历了尚未达到的中位DOR(NR;95%可信区间,15个月-无风险。这些患者的12个月DOR率为100%,18个月的DOR率为87.5%(95% CI为38.7%-98.1%)。
liso-cel的客观缓解率为45%(95%可信区间为32.3%-57.5%),中位DOR为35.3个月(95%可信区间为12.4-NR)。首次缓解的中位时间为1.1个月(范围为0.8-17.4),首次完全缓解的中位时间为3.0个月(范围为1.1-17.9)。
“CAR T细胞疗法为某些类型的血液癌症患者提供了一种变革性的治疗选择,”百时美施贵宝公司高级副总裁兼商业细胞疗法负责人布莱恩·坎贝尔在一份新闻稿中表示。“多年来,将其他CAR T细胞疗法用于复发或难治性CLL或SLL患者的尝试遇到了挑战,但收效甚微。随着Breyanzi被批准成为治疗复发或难治性CLL或SLL的首个CAR T,我们现在能够为这些患者提供个性化选择,同时进一步扩大最广泛的B细胞恶性肿瘤的治疗范围,以解决这一关键的未满足需求。”
在65名可评估疗效的患者中,中位年龄为66岁(范围为49-82岁)。大多数患者是男性(68%)、白人(80%)和非西班牙裔(89%)。大多数患者(83%)至少有一种高危遗传属性;43%有del(17p),45%有TP53突变,45%无突变IGHV,62%有复杂核型。此外,51%的患者患有大体积疾病。既往治疗的中位数为5(范围为2-12)。所有患者之前都接受过BTK抑制剂治疗;88%为难治性,1.5%为复发,11%为不耐受。所有患者之前都接受过BCL-2抑制剂治疗;92%为难治性,6%为不耐受。83%的患者患有上次治疗难以治愈的疾病。